Một dược chất ra đời như thế nào?

Sau khi thử nghiệm trên động vật cho kết quả khả quan, người ta mới tính đến việc chiết tách một hoạt chất và bắt đầu thử nghiệm trên người.

Toàn bộ quá trình này diễn ra nhiều năm theo các quy trình nghiên cứu nghiêm ngặt, đảm bảo hoạt chất này khi nghiên cứu trên người phải được giám sát các tác hại và lập tức dừng lại khi có biểu hiện gây ra hậu quả.

Mặt khác, nếu được thử nghiệm trên người thành công (qua các nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng được thiết kế tốt), lúc này mới hoàn thiện hồ sơ dược chất để đăng ký sở hữu trí tuệ. Người ta gọi các nghiên cứu này là nghiên cứu gốc. Từ đây một dược chất ra đời.

Cần làm rõ H-Capita là thuốc thật hay thuốc giả

Capecitabine đã ra đời từ các nghiên cứu gốc của tập đoàn dược phẩm Hofmann-La Roche. Hiện trên thư viện dữ liệu y khoa lớn nhất Pubmed có đến 5.591 công trình nghiên cứu quốc tế về dược chất này trong suốt hơn 20 năm qua.

Mặc dù vậy, khi Capecitabine được công bố, người ta đặt cho thuốc một cái tên thương mại, gọi là Xeloda, chứ không gọi đích danh tên dược chất để đảm bảo tính tự do thương mại của dược chất, nghĩa là các công ty dược khác được quyền nghiên cứu và phát triển dược chất này thành thuốc.

Biệt dược gốc, thuốc gốc và thuốc generic

Xeloda ra đời đầu tiên có chứa Capecitabine nên được gọi là biệt dược gốc (brand-name drug). Do phải trải qua rất nhiều khâu kiểm duyệt về nghiên cứu thử nghiệm, đảm bảo đủ 4 pha của thử nghiệm lâm sàng, đồng thời nếu được FDA phê duyệt cấp phép thì phải đảm bảo có ít nhất 2 nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng độc lập khác cho ra cùng kết quả (theo luật của Hoa Kỳ).

Do đó các biệt dược gốc thường thực sự có giá trị khoa học và có tác dụng điều trị bệnh một cách hiệu quả.

Nhược điểm của các biệt dược gốc là do sự tốn kém về chi phí nghiên cứu, đăng ký, công bố, chứng minh tác dụng và đưa vào thị trường nên giá thành thường đắt. Một nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng trên cơ thể người có thể tiêu tốn hàng triệu đô la Mỹ trong nhiều năm.

Sau khi hết thời hạn sở hữu độc quyền của nhà sản xuất ban đầu (thường là 20 năm), các hãng dược khác đã tiến hành nghiên cứu để tổng hợp được Capecitabine, tìm kiếm cách bào chế sao cho khi uống viên thuốc vào thì nồng độ của dược chất được đảm bảo đúng với nghiên cứu gốc, từ đó có tác dụng sinh học tương đương. Các thuốc này được gọi là các thuốc thứ cấp (generic).

Tại Việt Nam, thuật ngữ generic drug trước đây được dịch là thuốc gốc, với hàm ý có chung một nguồn gốc. Nhưng có lẽ từ nay nên dịch là các thuốc thứ cấp (generic), nghĩa là được tái lập lại, theo đúng nghĩa của các nghiên cứu thứ cấp về dược chất.

Nghiên cứu thuốc generic thường chỉ bằng một pha của quá trình hình thành biệt dược gốc, lại không phải tạo lập thị trường ban đầu nên giá thành rẻ hơn nhiều.

Có nên dùng thuốc thứ cấp?

Nên. Chính phủ đã có chủ trương và gần đây nhất vào tháng 3/2017, Phó Thủ tướng Vũ Đức Đam đã chỉ đạo sửa đổi quy định mua thuốc biệt dược gốc hết hạn bản quyền để giảm giá thuốc.

Tuy nhiên cần cẩn trọng. Không phải loại thuốc thứ cấp nào cũng tốt bởi chúng chỉ tốt trên giấy tờ. Các nghiên cứu ra thuốc thứ cấp nếu được tài trợ bởi chính công ty phát triển thuốc thứ cấp, không có một nhà giám sát nghiên cứu độc lập thì phải hết sức tỉnh táo lựa chọn khi xét duyệt.

Lúc này việc đánh giá một thuốc thứ cấp trở nên vô cùng quan trọng và cần phải có các nhà khoa học y học tham gia để đánh giá tính trung thực của các bằng chứng được cung cấp trong hồ sơ.

Cách phân biệt thuốc thứ cấp và thuốc giả

H-Capita là một thuốc thứ cấp được cho là sản xuất từ Ấn Độ. Tuy nhiên phải xem lại toàn bộ hồ sơ chứng minh tương đương sinh khả dụng của thuốc này để xác minh câu hỏi đầu tiên: Đây có phải là thuốc thật hay không?

Nếu như các nghiên cứu do nhà sản xuất thuốc cung cấp có đầy đủ tính trung thực (nghiệp vụ của các nhà khoa học) thì đồng nghĩa đây là thuốc thật và là thuốc thứ cấp.

Hiện tại căn cứ vào hàm lượng 97% Capecitabine thì chúng ta rất hy vọng đây là một thuốc thứ cấp thật vì thuốc được làm giả với mục đích lừa đảo thường có hàm lượng dược chất rất thấp hoặc nhìn hình thức bên ngoài thì giống nhưng bên trong khác hoàn toàn thành phần.

Nhưng H-Capita có thể được coi là thuốc tại Ấn Độ, Hàn Quốc, Trung Quốc và tại Việt Nam, song không được coi là “thuốc” tại Mỹ do không đạt hàm lượng từ 98% trở lên và 99% đối với một số thuốc đặc biệt theo quy định của FDA.

Từ đây có thể thấy lỗ hổng của việc đăng ký thuốc tại Cục Quản lý dược đã bị các đối tượng kia lợi dụng khi cung cấp một bản hồ sơ quá đẹp: Thuốc được sản xuất tại Canada (thay vì Ấn Độ) và hàm lượng lên đến 99% (thay vì 97%).

Như vậy cần phải có một cuộc điều tra khác để trả lời câu hỏi: Rốt cuộc H-Capita là thuốc thật hay thuốc giả? Có 3 tình huống có thể xảy ra:

1.H-Capita là thuốc giả: Sau khi xem xét lại toàn bộ hồ sơ khoa học, phát hiện ra các nghiên cứu cho H-Capita ra đời chỉ là các nghiên cứu “ma” hoặc không có giá trị khoa học.

2.H-Capita là thuốc thứ cấp: Chỉ cần chứng minh được các bằng chứng khoa học của thuốc này có giá trị thì H-Capita được coi là thuốc mà không phụ thuộc hàm lượng 97% hay 99%.

3.H-Capita là thuốc thứ cấp nhưng tác dụng kém: Đây là một bài toán cực kỳ khó giải đáp và đòi hỏi phải có nghiên cứu công phu khi so sánh đối đầu H-Capita với biệt dược gốc Xeloda. Tuy nhiên Việt Nam nên có các nghiên cứu đối đầu này mỗi khi muốn đưa một loại thuốc thứ cấp nào vào đất nước.

Thuốc giả có thể gây chết người

Thuốc giả (thuốc điều trị ung thư, kháng sinh...) có tác hại rất lớn bởi thành phần không rõ ràng, có thể chứa độc chất nào đó đối với cơ thể hoặc hàm lượng không đủ để đảm bảo khả năng tiêu diệt mầm bệnh (tế bào ung thư, vi khuẩn, nấm…).

Một trong những đặc tính của mầm bệnh là tính nhờn thuốc. Nếu thuốc không đủ nồng độ có thể kích hoạt cơ chế thích nghi, dẫn đến kháng thuốc và người bệnh có thể chết.

Chính vì vậy trách nhiệm của nhà quản lý là rất lớn nếu đi theo chủ trương ưu tiên sử dụng hàng generic.

Cách tốt nhất để tránh dùng thuốc giả là phải đầu tư nghiên cứu ra thuốc thật ngay từ đầu.

BS Thanh Huyền

Theo Vietnamnet